近日,解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心血液病醫(yī)學(xué)部劉代紅教授團(tuán)隊(duì)開展的臨床研究成果在權(quán)威期刊Nature子刊《Signal Transduction and Targeted Therapy(STTT)》(影響因子40.8)發(fā)表,闡明“蘆可替尼聯(lián)合糖皮質(zhì)激素治療急性移植物抗宿主病的中國(guó)3期研究結(jié)果”。
該研究著眼于高危急性移植物抗宿主病(aGVHD)完全緩解率低、預(yù)后差的困境,由解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心血液病醫(yī)學(xué)部牽頭在國(guó)內(nèi)7家醫(yī)療單位共同開展了此項(xiàng)開放標(biāo)簽、多單位、3期隨機(jī)研究。入組患者均為新診斷中?;蚋呶GVHD患者,1:1隨機(jī)接受蘆可替尼(RUX, 5mg/日)聯(lián)合糖皮質(zhì)激素(1mg/kg/日,甲潑尼龍,RUX/Steroids聯(lián)合組)或甲潑尼龍單藥(2mg/kg/日,Steroids only組)治療。患者風(fēng)險(xiǎn)水平通過(guò)Minnesota(明尼蘇達(dá)) aGVHD風(fēng)險(xiǎn)評(píng)分或生物標(biāo)志物評(píng)估進(jìn)行分類。
研究證實(shí),中高危aGVHD患者,在傳統(tǒng)激素治療的基礎(chǔ)上加用蘆可替尼后,明顯改善了持續(xù)緩解率,對(duì)于異基因造血干細(xì)胞移植后中高危aGVHD患者具有重大意義。研究提示1mg/kg甲潑尼龍聯(lián)合5mg/d蘆可替尼一線治療aGVHD優(yōu)于2mg/kg甲潑尼龍常規(guī)單藥治療。該聯(lián)合治療方案可以在減少患者激素暴露量、不增加非復(fù)發(fā)死亡率和感染并發(fā)癥的情況下提高患者客觀緩解率,改善患者無(wú)治療失敗生存期,未來(lái)有可能成為異基因造血干細(xì)胞移植后中高危aGVHD患者的新的標(biāo)準(zhǔn)一線治療。
解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心血液病醫(yī)學(xué)部自2020年成立以來(lái),逐步建立、發(fā)展、穩(wěn)定了異基因造血干細(xì)胞移植體系,近年來(lái)在GVHD的危險(xiǎn)度評(píng)估、預(yù)防、一線治療以及病毒感染等方面進(jìn)行移植體系的優(yōu)化,提升移植療效和改善患者生存等方面取得巨大進(jìn)展并發(fā)表多篇高水平文章。
異基因造血干細(xì)胞移植是將健康供者的造血干細(xì)胞移植到患者體內(nèi),目前是根治再生障礙性貧血和血液惡性腫瘤的唯一治療方法。異基因造血干細(xì)胞移植為患者帶來(lái)希望,但其過(guò)程也面臨巨大挑戰(zhàn)。劉代紅主任和竇立萍主任帶領(lǐng)的移植團(tuán)隊(duì)矢志不渝秉持“患者至上”的治療理念,深耕移植領(lǐng)域,優(yōu)化移植體系,竭誠(chéng)為廣大軍地患者提供更好的醫(yī)療服務(wù)。